Noticias de investigación
Los resultados más importantes de los últimos 12 meses (18 meses para las enfermedades con pocos estudios): qué se estudió, si funcionó y qué significa para usted ahora.
Aprobaciones recientes de la FDA
- Aprobado por la FDA Enfermedad de Parkinson
Juvmo (tavapadon)
- Qué es
- Juvmo es una nueva pastilla para la enfermedad de Parkinson que se toma una vez al día. Es un nuevo tipo de agonista de la dopamina, el primero aprobado que actúa solo sobre ciertos receptores de dopamina en el cerebro.
- Para quién es
- Adultos con enfermedad de Parkinson. Se puede usar solo en la enfermedad de Parkinson temprana, o agregarse a la levodopa en personas a quienes el efecto del medicamento se les pasa entre dosis.
- Cómo funciona
- Actúa como la dopamina sobre dos tipos de receptores de dopamina (llamados D1 y D5) que ayudan a controlar el movimiento. Los agonistas de la dopamina más antiguos actúan sobre todo sobre otros receptores de dopamina, así que este es un enfoque diferente.
- En qué se basa la aprobación
- Tres ensayos de fase 3 llamados TEMPO. En dos ensayos con personas con enfermedad de Parkinson temprana que no tomaban levodopa, las actividades diarias mejoraron más que con un placebo después de 26 semanas. En un tercer ensayo con personas que tomaban levodopa y a quienes se les pasaba el efecto del medicamento, Juvmo agregó unas 1.7 horas al día de buen movimiento sin movimientos adicionales molestos, frente a unas 0.6 horas con placebo.
- Qué significa para usted ahora
- AbbVie espera que esté en las farmacias de los EE. UU. en octubre de 2026. Los efectos secundarios más comunes en los ensayos incluyeron náuseas, dolor de cabeza y sensación de desmayo. Pregúntenos si es adecuado para usted.
Fuente: FDA, Novel Drug Approvals for 2026 (Juvmo, 9/25/2026) · AbbVie press release, September 28, 2026 · Drugs@FDA, NDA 220415 (en inglés)
- Aprobado por la FDA Enfermedad de Alzheimer
Leqembi Iqlik (lecanemab): dosis inicial por inyección
- Qué es
- La FDA aprobó empezar el tratamiento con lecanemab con una inyección semanal debajo de la piel en casa, usando una pluma autoinyectora. Antes, el tratamiento tenía que empezar con infusiones intravenosas cada dos semanas en un centro de infusión.
- Para quién es
- Adultos con deterioro cognitivo leve (DCL) o demencia leve debido a la enfermedad de Alzheimer que tienen placas de amiloide confirmadas y que van a empezar el tratamiento con lecanemab.
- Cómo funciona
- El lecanemab es un anticuerpo antiamiloide que ayuda a eliminar las placas de amiloide del cerebro y hace un poco más lento el deterioro. La dosis inicial es de dos inyecciones rápidas una vez por semana, de unos 15 segundos cada una; después de 18 meses, la dosis puede bajar a una inyección semanal.
- En qué se basa la aprobación
- Subestudios de la extensión del ensayo de fase 3 Clarity AD mostraron que las inyecciones semanales ponen en la sangre más o menos la misma cantidad de medicamento que las infusiones intravenosas, así que se espera que el beneficio sea parecido. Los efectos secundarios fueron parecidos a los del tratamiento intravenoso, sobre todo reacciones leves en la piel donde se puso la inyección.
- Qué significa para usted ahora
- Está disponible en los EE. UU. desde finales de agosto de 2026 a través de farmacias especializadas. Todavía se necesitan resonancias magnéticas periódicas para revisar si hay inflamación o sangrado en el cerebro. Se puede cambiar entre las inyecciones y las infusiones intravenosas. Pregúntenos si esta opción es adecuada para usted.
Fuente: Eisai and Biogen press release, July 13, 2026 · Eisai, availability announcement, August 24, 2026 · Drugs@FDA, BLA 761375 (en inglés)
- Aprobado por la FDA Enfermedad de Alzheimer
Auvelity (dextrometorfano y bupropión)
- Qué es
- Auvelity, una pastilla ya aprobada para la depresión, ahora también está aprobada para tratar la agitación en personas con demencia debido a la enfermedad de Alzheimer. Es el primer medicamento para este uso que no es un antipsicótico.
- Para quién es
- Adultos con demencia debido a la enfermedad de Alzheimer que tienen agitación, como inquietud, caminar de un lado a otro, gritos o comportamiento agresivo.
- Cómo funciona
- Combina dos medicamentos más antiguos. El dextrometorfano actúa sobre señales químicas del cerebro (receptores de glutamato y sigma-1), y el bupropión hace que el dextrometorfano permanezca más tiempo en el cuerpo.
- En qué se basa la aprobación
- Dos ensayos de fase 3. En ADVANCE-1, la agitación mejoró más con Auvelity que con placebo después de 5 semanas. En ACCORD-2, las personas que habían mejorado y siguieron tomando Auvelity pasaron mucho más tiempo antes de que volviera la agitación que las que se cambiaron a placebo.
- Qué significa para usted ahora
- Trata la agitación, no la pérdida de memoria, y no frena la enfermedad de Alzheimer. Pregúntenos si es adecuado para usted o para su ser querido.
Fuente: Axsome press release, April 30, 2026 (SEC filing) · Drugs@FDA, NDA 215430 (en inglés)
Enfermedad de Parkinson
Solo hubo 2 resultados de estudios de fase 3 sobre la enfermedad de Parkinson en los últimos 12 meses.
- Positivo
Solengepras (CVN424)
- Para qué es
- Los periodos “off” (cuando el efecto de la levodopa se pasa y vuelven los síntomas de movimiento) en la enfermedad de Parkinson, junto con la levodopa.
- Dosis
- El solengepras se tomó como pastilla por la boca una vez al día durante 12 semanas, en una de dos dosis: 75 mg o 150 mg (o un placebo). Todos siguieron tomando su levodopa y sus otros medicamentos habituales para la enfermedad de Parkinson. El resultado que informamos (unos 37 minutos menos de tiempo “off” al día que con el placebo) corresponde solo a la dosis de 150 mg. La compañía no ha publicado el resultado principal de la dosis de 75 mg.
- Cómo funciona
- Solengepras es una pastilla que se toma una vez al día y que bloquea un receptor del cerebro llamado GPR6. Este receptor está en células nerviosas de un circuito del movimiento que se vuelve demasiado activo cuando hay poca dopamina. Calmar este circuito puede aliviar los síntomas del movimiento sin agregar más dopamina, por eso se toma junto con la levodopa.
- Por qué es positivo
- Personas con enfermedad de Parkinson que tenían periodos “off” mientras tomaban levodopa tomaron solengepras o un placebo (pastilla de azúcar) durante 12 semanas. La dosis más alta redujo el tiempo “off” unos 37 minutos más por día que el placebo, y el tiempo “on bueno” aumentó más o menos lo mismo. Las personas también dijeron que les iba mejor con las actividades diarias, y la somnolencia durante el día mejoró.
- Qué demuestra y qué no
- Muestra que un medicamento que funciona sin agregar dopamina puede acortar el tiempo “off” cuando se toma con levodopa, y pocas personas lo dejaron por efectos secundarios. No prueba que sea seguro a largo plazo, el beneficio fue modesto, y no se informó que la dosis más baja fuera un éxito claro.
- Qué sigue
- La compañía planea reunirse con la FDA para hablar sobre solicitar la aprobación. No se ha anunciado una fecha para la solicitud.
- Qué significa para usted ahora
- Todavía no está disponible. No cambie sus medicamentos. Si tiene periodos “off”, pregúntenos en su próxima cita sobre las opciones disponibles hoy.
Fuente: Cerevance press release, Oct 7, 2026 · ClinicalTrials.gov NCT06553027 · Cerevance first-patient-dosed release (Nov 18, 2024), listed on news page (en inglés)
- No funcionó
Ribósido de nicotinamida (un suplemento de vitamina B3)
- Para qué es
- Hacer más lento el avance de la enfermedad de Parkinson en etapa temprana.
- Dosis
- El ribósido de nicotinamida se tomó en cápsulas por la boca, 500 mg dos veces al día (1,000 mg al día en total), durante un año (52 semanas). Hubo una sola dosis, así que el resultado corresponde a 500 mg dos veces al día.
- Cómo funciona
- El ribósido de nicotinamida es una forma de vitamina B3 que se vende como suplemento. El cuerpo lo convierte en NAD, una molécula que las células necesitan para producir energía. Los investigadores esperaban que aumentar el NAD protegiera las fábricas de energía del cerebro y frenara la enfermedad de Parkinson.
- Por qué no funcionó
- Personas diagnosticadas con enfermedad de Parkinson en los últimos dos años tomaron ribósido de nicotinamida o un placebo durante un año. Los síntomas no mejoraron, y las personas que tomaban el suplemento de hecho estuvieron un poco peor que las que tomaban placebo, aunque la diferencia fue pequeña. Los estudios de imagen del cerebro no mostraron que la enfermedad avanzara más despacio.
- Qué demuestra y qué no
- Muestra que el ribósido de nicotinamida en esta dosis no frena la enfermedad de Parkinson temprana, aunque sí aumentó el NAD en el cuerpo. No muestra que el suplemento sea peligroso, ya que los efectos secundarios graves no fueron más comunes, pero no da ninguna razón para tomarlo para la enfermedad de Parkinson.
- Qué sigue
- Los investigadores concluyen que los resultados no apoyan el uso del ribósido de nicotinamida como tratamiento para frenar la enfermedad. Otro estudio más pequeño para encontrar la dosis (N-DOSE) es un ensayo diferente y no cambia este resultado.
- Qué significa para usted ahora
- No recomendamos comprar suplementos de ribósido de nicotinamida para la enfermedad de Parkinson. Si ya lo toma, hable con nosotros en su próxima cita antes de dejar o seguir tomando cualquier suplemento.
Fuente: JAMA, Oct 8, 2026 (PubMed 42848371) · ClinicalTrials.gov NCT03568968 (en inglés)
Atrofia multisistémica
Solo hubo 1 resultado de estudios de fase 3 sobre la atrofia multisistémica en los últimos 18 meses.
- No funcionó
Ampreloxetina
- Para qué es
- Los síntomas de la hipotensión ortostática neurogénica (presión arterial que baja al ponerse de pie y causa sensación de desmayo) en la atrofia multisistémica.
- Dosis
- La ampreloxetina se tomó como tableta de 10 mg por la boca una vez al día. Todos la tomaron durante las primeras 12 semanas; luego, las personas que mejoraron se dividieron para seguir tomando 10 mg una vez al día o cambiar a un placebo durante 8 semanas. Hubo una sola dosis, así que el resultado corresponde a 10 mg una vez al día.
- Cómo funciona
- La ampreloxetina es una pastilla que se toma una vez al día y que mantiene activa más norepinefrina, la sustancia química del propio cuerpo que controla la presión arterial, alrededor de los nervios que contraen los vasos sanguíneos. En la atrofia multisistémica el daño está sobre todo en el cerebro, por lo que estos nervios externos muchas veces siguen funcionando. El objetivo era subir la presión arterial al estar de pie y aliviar la sensación de desmayo de la hipotensión ortostática neurogénica.
- Por qué no funcionó
- Primero, todos tomaron ampreloxetina durante 12 semanas. Las personas que se sintieron mejor se dividieron al azar para seguir tomándola o cambiar a un placebo (una pastilla sin medicamento) durante 8 semanas. Después de 8 semanas, la sensación de desmayo y otros síntomas al ponerse de pie habían empeorado más o menos igual en ambos grupos, así que el medicamento no superó al placebo en el objetivo principal. Por eso decimos que no funcionó.
- Qué demuestra y qué no
- Muestra que el medicamento sí actúa en el cuerpo: la presión arterial y el ritmo cardíaco subieron como se esperaba, y en general se toleró bien sin subir demasiado la presión arterial al estar acostado. No prueba que las personas se sientan mejor ni que funcionen mejor al tomarlo. Los análisis posteriores que hizo la compañía de grupos más pequeños se vieron más favorables, pero se hicieron después de los hechos y no son prueba.
- Qué sigue
- La compañía detuvo el programa después de estos resultados. En mayo de 2026, la FDA dijo que los datos actuales no apoyarían la aprobación, pero que otro ensayo grande podría ser un camino posible, y la compañía le pidió a la FDA otra reunión sobre el diseño de ese ensayo. No se ha anunciado ningún ensayo nuevo.
- Qué significa para usted ahora
- No está disponible. Ya existen tratamientos comprobados para la hipotensión ortostática neurogénica, como midodrina, droxidopa y fludrocortisona, además de medidas como tomar más líquidos y sal, usar prendas de compresión y elevar la cabecera de la cama. No cambie sus medicamentos. Pregúntenos en su próxima cita.
Fuente: Theravance Biopharma press release (SEC Form 8-K, Exhibit 99.1), March 3, 2026 · Theravance Biopharma CYPRESS Study 0197 Update (SEC Form 8-K, Exhibit 99.1), August 25, 2026 · ClinicalTrials.gov NCT05696717 (en inglés)
Estudios en curso para la atrofia multisistémica
Estudios de fase 3 de tratamientos todavía no aprobados que se están haciendo ahora. Revisado en ClinicalTrials.gov el 15 de octubre de 2026.
- Fase 3 Inscripción cerrada; estudio en curso
Amlenetug (Lu AF82422)
- Para qué es
- Hacer más lento el avance de la atrofia multisistémica.
- Dosis
- El amlenetug se administra como infusión intravenosa (por la vena) más o menos cada 4 semanas durante 72 semanas. A las personas se les asigna una dosis alta, una dosis baja o un placebo (agua con sal). La compañía no ha hecho públicas las dosis exactas.
- Cómo funciona
- El amlenetug es un anticuerpo que se une a la alfa-sinucleína, la proteína que se acumula dentro de las células del cerebro en la atrofia multisistémica, para ayudar a eliminarla y evitar que se extienda.
Fuente: ClinicalTrials.gov NCT06706622 (en inglés)
- Fase 3 Todavía no inscribe
ONO-2808
- Para qué es
- Hacer más lento el avance del tipo parkinsoniano de la atrofia multisistémica (AMS-P).
- Dosis
- El ONO-2808 se tomará como pastilla por la boca una vez al día durante 48 semanas, en una dosis baja o una dosis alta (o un placebo). Las dosis exactas no se han hecho públicas.
- Cómo funciona
- El ONO-2808 activa un receptor (S1P5) en los oligodendrocitos, las células de apoyo que se dañan primero en la atrofia multisistémica. El objetivo es proteger estas células y hacer más lenta la enfermedad. En su estudio anterior de fase 2, las señales de un avance más lento fueron alentadoras, pero todavía no están comprobadas.
Fuente: ClinicalTrials.gov NCT07825402 · Ono Pharmaceutical, May 28, 2026 (en inglés)
- Fase 3 Inscribiendo ahora
MSA-01 (Ubiquinol, a form of Coenzyme Q10)
- Para qué es
- Hacer más lento el empeoramiento de los problemas de movimiento en la atrofia multisistémica.
- Dosis
- El MSA-01 (ubiquinol) se toma por la boca durante 52 semanas, comparado con un placebo. La dosis y cada cuánto se toma no se han hecho públicas. El estudio anterior de fase 2 usó 1,500 mg al día, pero no está confirmado que este nuevo estudio use la misma dosis.
- Cómo funciona
- El ubiquinol es una forma de la coenzima Q10 que el cuerpo absorbe bien; las células del cerebro la usan para producir energía. Un nivel bajo de coenzima Q10 podría influir en la atrofia multisistémica, y un estudio anterior de fase 2 fue alentador.
Fuente: ClinicalTrials.gov NCT07446894 (en inglés)
Parálisis supranuclear progresiva
No hubo resultados de estudios de fase 3 sobre la parálisis supranuclear progresiva en los últimos 18 meses.
Estudios en curso para la parálisis supranuclear progresiva
Estudios de fase 3 de tratamientos todavía no aprobados que se están haciendo ahora. Revisado en ClinicalTrials.gov el 15 de octubre de 2026.
- Fase 3 Inscribiendo ahora
NIO752
- Para qué es
- Hacer más lento el avance de la parálisis supranuclear progresiva.
- Dosis
- El NIO752, o un placebo, se administra por inyección en el líquido espinal (intratecal), y 2 de cada 3 personas reciben NIO752. La comparación principal es a las 72 semanas. La compañía no ha hecho pública la dosis ni el calendario de inyecciones.
- Cómo funciona
- El NIO752 es un fragmento pequeño de material genético (un oligonucleótido antisentido) que reduce la producción de tau, la proteína que se acumula y daña las células del cerebro en la parálisis supranuclear progresiva. Se administra en el líquido que rodea la médula espinal.
Fuente: ClinicalTrials.gov NCT07498426 · CurePSP, Novartis PRESERVE update, May 7, 2026 (en inglés)
Enfermedad de Alzheimer
Solo hubo 2 resultados de estudios de fase 3 sobre la enfermedad de Alzheimer en los últimos 12 meses.
- Positivo
Parche de rivastigmina de dos veces por semana (TW-4752N)
- Para qué es
- Los síntomas de memoria y pensamiento de la enfermedad de Alzheimer leve a moderada.
- Dosis
- El nuevo parche de rivastigmina (TW-4752N) se colocó en la piel y se cambió cada 3 o 4 días (dos veces por semana). Las personas empezaron con un parche más pequeño que contenía 25.92 mg durante 4 semanas y luego pasaron a un parche más grande que contenía 51.84 mg durante las siguientes 20 semanas. El otro grupo usó el parche estándar de rivastigmina de una vez al día, empezando con 4.6 mg por 24 horas durante 4 semanas y luego 9.5 mg por 24 horas. El resultado principal (memoria y razonamiento por lo menos igual de buenos que con el parche diario a las 24 semanas) compara el parche de 51.84 mg de dos veces por semana con el parche diario de 9.5 mg por 24 horas. El parche diario más alto que se vende en EE. UU., de 13.3 mg por 24 horas, no se probó.
- En qué se diferencia de lo que ya existe
- Es el mismo medicamento (rivastigmina) administrado de la misma manera, a través de la piel, y no es una dosis más alta. En un estudio anterior, el parche de 51.84 mg de dos veces por semana puso en la sangre más o menos la misma cantidad de rivastigmina que el parche diario de 9.5 mg por 24 horas. La diferencia es el parche en sí: contiene más medicamento y lo libera poco a poco durante 3 a 4 días, por eso se cambia dos veces por semana en lugar de todos los días. Los 51.84 mg son el total de medicamento que guarda el parche, no la cantidad que se da cada día. No existe una versión de dos veces por semana de la dosis diaria más alta (13.3 mg por 24 horas). La picazón en la piel fue más común con el parche nuevo.
- Cómo funciona
- La rivastigmina es un inhibidor de la colinesterasa, el mismo tipo de medicamento que el donepezilo. Hace más lenta la descomposición de una sustancia química del cerebro necesaria para la memoria y el pensamiento. Este nuevo parche para la piel contiene suficiente medicamento para cambiarlo solo cada 3 a 4 días (dos veces por semana) en lugar de todos los días.
- Por qué es positivo
- En 46 clínicas de Japón, personas con enfermedad de Alzheimer leve a moderada usaron el nuevo parche de dos veces por semana o el parche común de rivastigmina de una vez al día durante 24 semanas. Los resultados de memoria y pensamiento fueron al menos igual de buenos con el nuevo parche que con el parche diario, que era el objetivo principal del estudio. Se considera positivo porque cumplió ese objetivo y significa la mitad de cambios de parche cada semana para los pacientes y sus cuidadores.
- Qué demuestra y qué no
- Muestra que el parche de dos veces por semana funciona más o menos igual de bien que el parche diario durante 6 meses, con efectos secundarios parecidos, aunque la comezón en la piel donde se pone el parche fue más común (unas 28 de cada 100 personas, frente a 17 de cada 100). No muestra que la enfermedad de Alzheimer avance más despacio; igual que el parche diario, solo ayuda con los síntomas. Solo se probó en pacientes japoneses y solo contra otro parche de rivastigmina, no contra un placebo.
- Qué sigue
- El estudio lo hizo una compañía japonesa, y el informe no dijo cuándo ni dónde solicitará la aprobación. No se han anunciado planes para los EE. UU.
- Qué significa para usted ahora
- No está disponible en los EE. UU. El parche diario de rivastigmina y otros inhibidores de la colinesterasa ya están disponibles. No cambie sus medicamentos. Pregúntenos en su próxima cita si le resulta difícil manejar los parches diarios.
Fuente: Journal of Alzheimer’s Disease, Dec 2025 (PubMed 41364455) · Full text, PubMed Central · Japan Registry of Clinical Trials jRCT2031210496 (en inglés)
- No funcionó
Semaglutida oral (Rybelsus, aprobada para la diabetes tipo 2; no aprobada para la enfermedad de Alzheimer)
- Para qué es
- Hacer más lenta la enfermedad de Alzheimer temprana (deterioro cognitivo leve o demencia leve por la enfermedad de Alzheimer).
- Dosis
- La semaglutida se tomó como pastilla por la boca una vez al día. La dosis se fue subiendo poco a poco hasta 14 mg una vez al día; la dosis era flexible, así que quienes no toleraban 14 mg podían quedarse con una dosis más baja. Las personas la tomaron hasta por 3 años. Hubo un solo grupo de semaglutida en cada estudio, y el resultado (no hizo más lenta la enfermedad de Alzheimer) corresponde a esta pastilla diaria de hasta 14 mg.
- En qué se diferencia de lo que ya existe
- Es el mismo medicamento que ya se vende como Rybelsus para la diabetes tipo 2, y 14 mg una vez al día es la dosis más alta de Rybelsus. El estudio no usó una pastilla nueva ni una dosis más alta. No probó las inyecciones de semaglutida (Ozempic, Wegovy) ni la pastilla de Wegovy de dosis más alta (25 mg) que se usa para bajar de peso. Nota: las pastillas más nuevas de Ozempic (1.5, 4 y 9 mg) son otra tableta y sus miligramos no se pueden comparar directamente con los de Rybelsus.
- Cómo funciona
- La semaglutida es un medicamento GLP-1 que ya se usa para la diabetes tipo 2 y para bajar de peso (Ozempic, Wegovy, Rybelsus). Podría calmar la inflamación en el cerebro y proteger las células nerviosas. Estudios grandes de personas con diabetes habían sugerido que las personas que tomaban estos medicamentos tenían demencia con menos frecuencia, así que se probó como pastilla diaria en la enfermedad de Alzheimer temprana.
- Por qué no funcionó
- Personas de 55 a 85 años con deterioro cognitivo leve (DCL) o demencia leve debido a la enfermedad de Alzheimer tomaron una pastilla de semaglutida o un placebo (pastilla de azúcar) todos los días durante 2 años. En ambos ensayos, la memoria, el pensamiento y la capacidad para las actividades diarias empeoraron al mismo ritmo con semaglutida que con placebo. Decimos que no funcionó porque no frenó la enfermedad en absoluto.
- Qué demuestra y qué no
- Prueba que las pastillas de semaglutida no frenan la enfermedad de Alzheimer temprana, aunque algunos marcadores de la enfermedad en la sangre y en el líquido cefalorraquídeo mejoraron un poco. No responde si otros medicamentos GLP-1, dosis más altas, inyecciones o empezar mucho antes (antes de los problemas de memoria) podrían ayudar. Los efectos secundarios fueron del mismo tipo que se ven cuando se usa para la diabetes, sobre todo malestar estomacal.
- Qué sigue
- Novo Nordisk detuvo el tercer año planeado de ambos ensayos por los resultados, y no se ha anunciado ningún plan para solicitar a la FDA su aprobación para la enfermedad de Alzheimer. Los investigadores están estudiando los datos para entender por qué no se confirmaron las señales esperanzadoras anteriores.
- Qué significa para usted ahora
- No empiece a tomar semaglutida para prevenir o tratar la enfermedad de Alzheimer. Si ya la toma para la diabetes o el peso, sigue siendo útil para esos fines, así que no la deje. Pregúntenos en su próxima cita sobre los tratamientos comprobados para la memoria.
Fuente: Novo Nordisk company announcement, Nov 24, 2025 · The Lancet, March 2026 (PubMed 41865758) · ClinicalTrials.gov NCT04777396 (EVOKE) · ClinicalTrials.gov NCT04777409 (EVOKE+) (en inglés)
Enfermedad de Huntington
No hubo resultados de estudios de fase 3 sobre la enfermedad de Huntington en los últimos 18 meses.
Estudios en curso para la enfermedad de Huntington
Estudios de fase 3 de tratamientos todavía no aprobados que se están haciendo ahora. Revisado en ClinicalTrials.gov el 15 de octubre de 2026.
- Fase 3 Inscribiendo ahora
Votoplam (HTT227, formerly PTC518)
- Para qué es
- Hacer más lento el avance de la enfermedad de Huntington en etapa temprana con síntomas.
- Dosis
- El votoplam se toma por la boca en una dosis de 10 mg, comparado con un placebo, hasta por 3 años. En este estudio hay una sola dosis. El registro del estudio no indica cada cuánto se toma; en el estudio anterior, la misma dosis de 10 mg se tomaba una vez al día.
- Cómo funciona
- El votoplam cambia la forma en que se lee el mensaje del gen de la huntingtina, para que el cuerpo produzca menos de la proteína huntingtina dañina.
Fuente: ClinicalTrials.gov NCT07326709 · PTC Therapeutics press release, Apr 28, 2026; ClinicalTrials.gov NCT07326709 (en inglés)
- Fase 3 Inscribiendo ahora
Pridopidine
- Para qué es
- Hacer más lento el empeoramiento general de la enfermedad de Huntington, incluida la función diaria.
- Dosis
- La pridopidina se toma como cápsula de 45 mg por la boca. Durante las primeras 2 semanas se toma una vez al día (en la mañana); después se toma 45 mg dos veces al día (en la mañana y en la tarde, con 7 a 10 horas de diferencia) durante 50 semanas más, comparado con un placebo. En este estudio hay una sola dosis.
- Cómo funciona
- La pridopidina activa el receptor sigma-1, que ayuda a las células del cerebro a manejar el estrés y mantenerse sanas. Un estudio anterior de fase 3 (PROOF-HD) no cumplió su objetivo principal, por eso este nuevo estudio lo prueba otra vez en un grupo más seleccionado.
Fuente: ClinicalTrials.gov NCT07609108 (en inglés)
- Fase 2/3 Inscribiendo ahora
SKY-0515
- Para qué es
- Hacer más lento el avance de la enfermedad de Huntington y mejorar sus síntomas.
- Dosis
- El SKY-0515 se toma como pastilla por la boca una vez al día durante 18 meses, en una de tres dosis (baja, media o alta) o un placebo. Las dosis exactas no se han hecho públicas.
- Cómo funciona
- El SKY-0515 cambia la forma en que se lee el mensaje del gen de la huntingtina, para que se produzca menos proteína dañina.
Fuente: ClinicalTrials.gov NCT07378644 (en inglés)
Temblor esencial
Solo hubo 1 resultado de estudios de fase 3 sobre el temblor esencial en los últimos 18 meses.
- Positivo
Ulixacaltamide (PRAX-944)
- Para qué es
- Temblor esencial en adultos (temblor de las manos y los brazos que estorba en las tareas diarias).
- Dosis
- La ulixacaltamida se tomó como pastilla por la boca una vez al día, por la mañana. La dosis se subió durante 2 semanas: 20 mg durante 1 semana, 40 mg durante 1 semana y luego 60 mg al día. El primer estudio duró 12 semanas y su resultado principal se midió en la semana 8. En el segundo estudio todos tomaron la pastilla durante 8 semanas, y luego a quienes mejoraron se les asignó al azar seguir con 60 mg o cambiar a placebo durante 4 semanas más. Ambos resultados corresponden a la dosis de 60 mg al día.
- Cómo funciona
- La ulixacaltamida es una pastilla de una vez al día que bloquea los canales de calcio de tipo T, unas pequeñas compuertas de las células nerviosas. En el temblor esencial, los circuitos del cerebro que controlan el movimiento se activan con un ritmo demasiado fuerte. Bloquear estas compuertas puede calmar ese ritmo y disminuir el temblor.
- Por qué es positivo
- Adultos con temblor esencial tomaron ulixacaltamida o un placebo (pastilla de azúcar) en su casa, en un estudio hecho por video y correo. En el primer estudio, después de 8 semanas, las personas que tomaron ulixacaltamida tuvieron menos problemas con tareas diarias como comer, beber y escribir que las que tomaron placebo. En el segundo estudio, las personas que habían mejorado con la pastilla y siguieron tomándola mantuvieron mejor su beneficio que las que pasaron a placebo (poco más de la mitad frente a una de cada tres).
- Qué demuestra y qué no
- Muestra que la ulixacaltamida puede disminuir cuánto estorba el temblor en las tareas diarias, y que el beneficio dura mientras se sigue tomando. No prueba que sea segura a largo plazo. Alrededor de 1 de cada 4 personas que tomaron la pastilla la dejaron por efectos secundarios, sobre todo aturdimiento y pensamiento confuso, frente a muy pocas con placebo. Otros efectos secundarios comunes fueron estreñimiento, dolor de cabeza, hormigueo y dificultad para dormir.
- Qué sigue
- La FDA aceptó la solicitud de Praxis y fijó el 29 de enero de 2027 como fecha de decisión. Esto no es una aprobación: la FDA puede aprobarla, pedir más información o rechazarla.
- Qué significa para usted ahora
- Todavía no está disponible. No cambie sus medicamentos. Pregúntenos en su próxima cita sobre los tratamientos para el temblor esencial que hay disponibles hoy.
Fuente: Praxis Precision Medicines topline press release, Oct 16, 2025 (SEC Form 8-K exhibit) · Praxis Precision Medicines topline press release (full text, BioSpace copy) · ClinicalTrials.gov NCT06087276 · Praxis press release, April 14, 2026 (FDA accepts application) (en inglés)
Por qué solo publicamos estudios de fase 3
La mayoría de los tratamientos que parecen prometedores en estudios pequeños y tempranos no funcionan cuando se prueban en estudios más grandes. De los medicamentos para el cerebro y el sistema nervioso, cerca de 9 de cada 10 que llegan a la fase 2 nunca son aprobados por la FDA. Los estudios de fase 3 son los estudios grandes en los que se basa la FDA para decidir si un tratamiento funciona y es seguro. Aun así, cerca de la mitad de los medicamentos neurológicos en fase 3 no tienen éxito, por eso explicamos cada resultado con cuidado.
| Medicamentos para el cerebro y el sistema nervioso (neurología) | Cifra exacta |
|---|---|
| Medicamentos en fase 2 que nunca pasan a la fase 3 | 73.2% (solo 26.8% avanzan) |
| Medicamentos que entran a la fase 2 y nunca son aprobados por la FDA | 87.7% (solo 12.3% son aprobados) |
| Medicamentos que entran a la fase 3 y nunca son aprobados por la FDA | 54% (46% son aprobados) |
Busque un estudio clínico
Dos sitios para encontrar estudios clínicos en los que podría participar:
-
ClinicalTrials.gov
Busque en ClinicalTrials.gov, el registro de estudios clínicos de todo el mundo de la Biblioteca Nacional de Medicina de los EE. UU.
-
SiteRx
SiteRx es una organización de investigación en salud que conecta a las personas con estudios clínicos a través de los médicos que ya las atienden. Con su permiso, SiteRx solicita sus expedientes médicos a su médico y los usa para ver si usted podría calificar para un estudio. Usted puede retirarse en cualquier momento, y SiteRx le recomienda hablar primero con su médico.